辉瑞(PFE.US)血友病B基因疗法fidanacogene elaparvovec在后期研究中取得成功

格隆汇12月29日丨辉瑞(PFE.US)周四表示，其用于治疗罕见遗传性血液病B型血友病的实验性基因疗法在后期研究中达到了主要目标。该研究的数据表明，单次剂量的治疗在帮助降低中重度至重度血友病B患者的出血率方面优于目前的护理标准。这种疾病会阻碍身体制造称为凝血因子IX的凝血蛋白的能力。
辉瑞的疗法fidanacogene elaparvovec旨在帮助患者在一次性治疗后自行产生因子IX，这与目前的治疗方法不同，后者侧重于定期输注蛋白质。
该制药商于2014年以2000万美元的预付款从罗氏(ROG.S)的Spark Therapeutics部门获得了血友病B基因疗法的许可。
辉瑞计划与欧洲和美国的监管机构讨论后期数据，并在2023年初的科学会议上共享实验疗法的额外数据。